広州ASO（国内アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）企業一覧）

チェン・グオフェン：Haobo Pharmaceuticalsの創設者兼CEO 。 イリノイ大学シカゴ校医学部微生物学および免疫学博士。スクリプス研究所の博士研究員。フランク・チサリの指導の下、ウイルス性肝炎の研究を専門とする。彼は、ギリアド・サイエンシズ社で新抗ウイルス薬のシニア研究開発ディレクターを務め、B 型肝炎治療の新薬の研究開発の中心リーダーを務めました。主任生物学者として、FDA 承認の C 型肝炎治療の革新的な 3 種類の薬、Harvoni®、Epclusa®、Vosevi® の開発を共同で主導しました。

同社は独自の特許を保有しているメドオリゴ ASOテクノロジープラットフォームこれにより、肝疾患に対する非常に効果的な標的治療が可能になり、肝臓以外の新たな標的の可能性が広がります。 Med -Oligo AS O プラットフォームは、インフルエンザ、RS ウイルス、ヘルペスウイルスなどの他の感染症や、広範囲のヒトの慢性疾患や遺伝性疾患を含む他の疾患の治療にもすぐに拡張できます。

現在、Haobo Pharmaceuticalの3つの主要な革新的パイプラインである、B型肝炎治療用の小さな核酸医薬品、B型肝炎治療ワクチン、共同開発された鼻スプレー抗体は、いずれも臨床応用段階に入っています。

そのうち、B型肝炎治療用の小型核酸医薬品は、Haobo Pharmaceutical社のAHB-137です。 AHB-137 は、すべての HBV RNA を標的とする、潜在的に「クラス最高」のアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) 療法です。これは HBV RNA と正確に一致し、肝細胞内の酵素を動員してウイルスの RNA を破壊し、それによって HBV の複製とウイルスタンパク質の生成を停止します。

2023年欧州肝臓学会（EASL2023）年次総会において、研究者らはこの薬に関する前臨床研究の結果を発表しました。類似薬の前臨床有効性データと比較すると、 AHB-137 は B 型肝炎表面抗原の除去において類似薬よりも大幅に優れており、薬剤の安全性も良好であるため、クラス最高の薬剤となる可能性があります。 AHB-137は昨年、中国、米国、シンガポールで臨床試験が承認され、第1相臨床試験で初めてのヒトへの投与を完了した。

王海生： SeeGeneの共同創設者兼CEO。北京大学で薬化学の博士号を取得し、UMSLとオーバーン大学で博士研究員を務め、中国欧州国際ビジネススクールでEMBAを取得。彼は、BioDuro、BeiGene、Yangtze River Pharmaceutical、Harbin Pharmaceutical Group で上級 R&D エグゼクティブを務め、R&D コンサルティングに重点を置く Yaofenxiang Think Tank を設立しました。新薬研究開発に20年以上携わっており、新薬研究開発の規制や企業経営にも精通しています。

現在、パイプラインは主に肝疾患、眼科、中枢神経系の3つの方向に分かれています。そのうち、 HIVプロジェクトはPCC に近づいており、失明眼底疾患プロジェクトは動物実験を完了しています。 さらに、代謝、腫瘍、中枢神経系疾患などをターゲットとしたパイプラインも進展しています。 パイプラインはすべて前臨床段階にあります。同社は、最も早いプロジェクトが2024年にINDを提出すると予想しており、中国と米国の両方で提出する予定だ。 （RNA薬物ハンターへのインタビューに基づく）

同社の創設チームには、アンチセンス核酸医薬品分野の上級専門家である梁雪海博士、医薬品開発の上級専門家である王延鋒博士、およびRNA生物学、医薬品ターゲット、小型核酸合成の分野で長年の経験を持つチームが含まれています。このうち、 梁雪海博士は同社の創業者兼最高経営責任者（ CEO）であり、王延鋒博士は同社の創業者兼最高執行責任者（COO）である。

Xuehai Liang :創設者兼 CEO。 アンチセンス核酸技術と RNA 生物学の分野で 22 年以上の経験を持ち、RNA の生成、修飾、機能、分解を研究対象としています。退職して起業する前は、核酸医薬のスター企業であるIonis Pharmaceuticals Inc.でコア技術部門を担当し、アンチセンス核酸技術プラットフォームの最適化、ターゲット開発と検証、siRNA開発などの研究開発に従事。

Ontop Bio は、タンパク質発現の双方向制御のための独自の高効率低分子干渉核酸 (siRNA) 技術プラットフォームとアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) 技術プラットフォームを構築しました。

その中で、ASO双方向制御技術プラットフォームは、タンパク質発現の上方制御と下方制御が可能であり、疾患治療の余地を大きく広げることができます。細胞レベルおよび動物レベルでの概念検証がいくつか実施されています。試験では、有効性が5倍に増加し、安全性がさらに向上しました。 （2022年盛輝インタビュー時点）

同社は、RNA生物学分析とASO技術プラットフォームにおける優位性に基づき、心血管疾患、脂肪肝、腎嚢胞（ADPKD）、がん、アラジール症候群などの適応症向けに複数のsiRNAおよびASOパイプラインを展開しています。そのうち、2つのパイプラインはBIC核酸医薬品に属し、3つのパイプラインはFIC核酸医薬品に属します。 （2022年盛輝インタビュー時点）

Jiajie Zhai 博士:創設者兼 CEO。 彼は中山大学を卒業し、薬理学の学位を取得した。彼はオーストラリア、イギリス、ドイツなどを訪問し、勉強しました。中国に帰国後、広州でバイオメディカルと医療機器の分野で事業を立ち上げた。クラスIの新薬の前臨床試験、クラスIIIの長期埋め込み型医療機器の研究開発、前臨床試験、臨床試験、登録申請を主導してきました。 2019年、彼はデンマークの科学者チームと協力してMai Jinjiaを設立しました。

ジェスパー・ウェンゲル:学術委員会委員長、ロックドヌクレオチド (LNA) の創始者、デンマーク王立科学アカデミー会員。

ハンス・ソルレイフ・モラー教授：最高科学責任者。国家人材導入プログラムを通じて黄埔に紹介され、広州での生物医学研究開発に深く関わってきました。南デンマーク大学のThorleif Møller博士は、Blockmirアンチセンス核酸医薬品開発プラットフォームの特許技術の発明者であるだけでなく、オリゴヌクレオチド修飾および核酸医薬品開発の分野で20年以上の研究経験も持っています。

Blockmir テクノロジー: 高度に修飾されたオリゴヌクレオチド (Blockmir) を使用して、個々の mRNA 上の特定の miRNA 結合部位をブロックし、タンパク質レベルで遺伝子特異的なアップレギュレーションを実現します。これにより、Blockmir テクノロジーは、mRNA またはタンパク質の活性を拮抗させることを目的とした他のほとんどの治療法よりも際立っています。ブロックミールは遺伝子発現のアゴニストであり、タンパク質レベルの生理学的上昇をもたらします。

Maijinjiaは、Blockmir核酸医薬品開発技術とDosevo核酸医薬品スクリーニング技術を開発しました。当社は、一定期間または特定の地域での使用権ではなく、関連するすべての特許の世界的な所有権を有します。同時に、同社は世界中でBlockmir技術の広範な特許保護を申請しており、ヨーロッパ、北米、中国、日本で、プラットフォーム全体（327のmiRNAとそのすべてのmRNAターゲット）、第2世代の修飾パターン、および特定のターゲットをターゲットとするいくつかの個別のBlockmiRをカバーする広範な特許ポートフォリオを保有しています。また、結合の有無にかかわらず大規模なライブラリから Blockmir をスクリーニングし、特許保護壁を形成する方法も含まれています。

マイジンジアは、アカデミー会員のジェスパー・ウェンゲル氏のチームの15年間の研究成果に基づき、ブロックミール技術に基づく効率的で厳重に特許を取得した薬物スクリーニングプラットフォームを確立しました。複数の動物実験により、ブロックミール技術の有効性が確認されています。ブロックミールマウス脳分布実験を完了し、ブロックミール薬剤が脳のほぼすべての部分に到達し、さまざまな機能細胞に侵入できることを確認しました。 Blockmir が実際にマウスのタンパク質発現をアップレギュレーションできることを確認しました (中枢神経系疾患の標的)。ブロックミール薬等の半減期を部分的に確認（2023年10月時点）

麦金佳は、脳海綿状血管腫、急性呼吸窮迫症候群、非アルコール性脂肪性肝疾患、パーキンソン病、中枢神経系の希少疾患、老化、C型肝炎など、8つのパイプライン製品を開発中です。中国科学院深圳先進技術研究所は、麦金佳と共​​同で、Blockmir技術プラットフォームに基づき、希少神経変性疾患におけるタンパク質疾患の新しい治療法を開発しています。同社は細胞実験を終え、動物実験を行う準備を進めている。中山大学第一付属病院も、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に対する核酸医薬品の研究で麦金佳氏と協力している。研究は動物実験に入り、肯定的なデータが得られました。さらに、このプラットフォームは肝臓疾患や中枢神経系疾患の初期研究パイプラインを確立し、これらの研究パイプラインのターゲットを選択して、遺伝子と疾患の直接的な関連性を発見しました。 （2023年10月現在）

華一民： Anti-BioNTechの創設者であり、ASO薬の分野で世界トップクラスの科学者の一人であり、世界で最も売れている低分子核酸薬であるヌシネルセン（商品名スピンラザ）の主発明者。彼は博士号を取得した。 1998年に中山大学を卒業し、2000年に脊髄性筋萎縮症の研究のために米国に渡り、2015年に東呉大学の名誉教授および博士課程の指導者として中国にフルタイムで戻り、2017年に安天盛世を設立しました。

現在、複数のプロジェクトが進行中であり、その中でもSCA3（脊髄小脳失調症3型）やDMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）などの疾患に対する医薬品開発では良好な前臨床データが得られています。

陳勝培： ハード核酸の創設者兼CEO、 深セン清華研究所核酸製薬技術応用センター所長。バイオインフォマティクス、医療工学、量子力学、医薬品開発の分野で長年にわたる豊富な実務経験を持つ複合的な才能。 彼は、サウスイースト大学 BGI イノベーションクラスで生体医学工学の修士号を取得しています。彼は、バイオインフォマティクスクラウドコンピューティング企業であるSeven Bridges Genomics のクラウ​​ドプラットフォームアーキテクト、半導体シーケンサー企業であるAxBioのIT/SW/データ責任者、プライバシーおよびセキュリティコンピューティングプラットフォームであるBaseBit.aiのバイオインフォマティクスディレクター、BGIグループの非侵襲的出生前検査（NIFTY）のバイオインフォマティクスR＆D責任者、Complete Genomicsプラットフォームテクノロジー（BGIの前身）のM＆A譲渡計画および業務実行責任者など、中国と米国の多くのハイテク企業で技術バックボーンおよびマネージャーとして勤務してきました。 彼は 20 件以上の SCI 論文を発表し、50 件以上の特許を取得しています。

粤康製薬は、5つのmRNAワクチンと4つの小型核酸医薬品を含む、9つの新しいクラス1核酸医薬品のパイプラインを積極的に展開しており、これらは前臨床および臨床試験のさまざまな段階にあります。

そのうち、注射用CT102は中国で初めて完全に独自に開発されたアンチセンス核酸（ASO）医薬品である。現在、第IIa相臨床研究段階にあります。これは、原発性肝癌の治療薬として現在開発が進められている ASO 薬の中で、世界で最も急速に開発された薬です。人民解放軍総合病院第五医療センターの王復生院士が研究主任を務めます。この製品は2023年6月25日に正式に拡張段階に入ることが承認され、製品の有効性の探索が正式に開始されました。